วันนี้ได้รับการวินิจฉัย «เส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้าง» มันเทียบเท่ากับเกือบหนึ่งประโยค: มีเพียงหนึ่งกรณีของการรักษาสถานะของผู้ป่วยที่มีเสถียรภาพด้วยโรคนี้. แต่ความหวังคือสักวันหนึ่งโรคนี้จะสามารถรักษาได้ได้มี. ในโลกของนักวิทยาศาสตร์ความหวังนี้เกี่ยวข้องกับการวิจัยเซลล์ต้นกำเนิด.
เนื้อหา
เส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้าง - โรคที่ยากลำบากและการศึกษาเล็กน้อยแม้จะมีความจริงที่ว่าการศึกษาจำนวนมากถูกจัดขึ้นมานานหลายทศวรรษ. วิธีการรักษาที่มีประสิทธิภาพพอสมควรและไม่พบ. นักวิทยาศาสตร์บางคนเชื่อว่ามีบทบาทสำคัญในการฟื้นฟูเซลล์ประสาทมอเตอร์ที่เสียหายหรือแม้กระทั่งในการสร้างเซลล์ต้นกำเนิดใหม่สามารถเล่นได้ด้วยความสามารถในการแยกความแตกต่างไปสู่ส่วนใหญ่ของสายเซลล์.
เส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้างหรือที่เรียกว่าโรค Lu Geriga เป็นโรคที่ก้าวหน้าซึ่งแสดงออกในการพัฒนาอย่างค่อยเป็นค่อยไปและการกระจายของความอ่อนแอและฝ่อของกล้ามเนื้อที่ได้รับผลกระทบของผู้ป่วย. รัฐดังกล่าวนำไปสู่ความผิดปกติของกล้ามเนื้อความสามารถในการไร้ความสามารถและท้ายที่สุดในการเสียชีวิตหรือการพึ่งพาอย่างต่อเนื่องในการหายใจช่วยหายใจซึ่งมาโดยเฉลี่ย 3 ปีหลังจากการวินิจฉัยว่าอ่อนแอของกล้ามเนื้อ.
ประมาณ 5% -10% คนที่มีเส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้างมีญาติกับโรคดังกล่าว. กรณีส่วนใหญ่ของ sidforosis amyotrophic ด้านข้าง (90% ถึง 95%) มีธรรมชาติเป็นระยะ ๆ ที่เกิดขึ้นบ่อยครั้ง «ไม่คาดคิดอย่างสมบูรณ์», แต่มีรูปแบบที่หายากของเส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้างซึ่งสามารถติดตามได้ในพื้นที่ทางตะวันตกของมหาสมุทรแปซิฟิก: กวม, คาบสมุทร Ki ในญี่ปุ่นและนิวกินีตะวันตก. ปัจจัยหลายประการที่เกี่ยวข้องกับความจริงที่ว่ากระบวนการอ่อนเพลียยังคงไม่สามารถเข้าใจได้และอธิบายไม่ได้.
ปัจจัยที่ดำเนินการโซ่ของเหตุการณ์ที่นำไปสู่การเสียชีวิตของเซลล์ประสาทมอเตอร์ไม่เป็นที่รู้จัก. สามารถสันนิษฐานได้ว่ายีนที่มีการเปลี่ยนแปลงนำไปสู่การพัฒนาของสารพิษซึ่งเปิดตัวกระบวนการของโรค. แม้แต่ใน 15% -20% ของครอบครัวที่มียีนซึ่งมีกลไกการกระทำของการกระทำเร่งการเริ่มต้นของโรคยังไม่ทราบ. นอกจากนี้เรายังไม่ทราบสาเหตุของโรคที่เกิดขึ้นในยุคที่แตกต่างกันและอัตราการก้าวหน้าที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ที่เฉพาะเจาะจงของยีนเช่นเดียวกับสาเหตุของการเจ็บป่วยที่ไม่สมบูรณ์ (ส่วนใหญ่ของผู้ให้บริการของยีนจะได้รับผลกระทบ แต่ไม่ใช่ทั้งหมด).
และแม้แต่น้อยก็ตระหนักถึงสาเหตุของโรคในกรณีที่เป็นประปรายของภูมิภาคตะวันตกของแปซิฟิก. สาเหตุโดยตรงของกล้ามเนื้ออ่อนแรงและอ่อนเพลียของพวกเขา - การสูญเสียมอเตอร์กล้ามเนื้อเซลล์ประสาท. เซลล์ประสาทตั้งอยู่ในไขสันหลังหรือในลำตัวสมองและเกี่ยวข้องโดยตรงกับกล้ามเนื้อ (เซลล์ประสาทมอเตอร์ล่าง) และในสมอง cortex (เซลล์ประสาทด้านบน) ที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ประสาทมอเตอร์ต่ำ. เซลล์ประสาทและโซ่ที่อยู่ในส่วนแบ่งด้านหน้าของสมองสามารถได้รับผลกระทบ (เซลล์ประสาทมอเตอร์ที่น่ารังเกียจ).
ไม่มีวิธีการรักษาสามารถล่าช้าหรือวาดการพัฒนาเส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้าง. มีวิธีการรักษาที่แนะนำ (ด้วยความช่วยเหลือของ Riluzole) ซึ่งสามารถเพิ่ม 2-3 เดือนถึงอายุขัยเฉลี่ยของผู้ป่วยที่มีเส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้าง. การยึดมั่นในอาหารอย่างระมัดระวังและการใช้การสนับสนุนที่ไม่รุกรานในเวลาที่เหมาะสมในการหายใจสามารถขยายกรอบงานชั่วคราวของชีวิตของผู้ป่วยได้อีก 6-12 เดือน.
เซลล์ต้นกำเนิดเป็นเซลล์ที่ไม่ผ่านความแตกต่างและไม่ได้รับฟังก์ชั่นเฉพาะ พวกเขามีศักยภาพในการรักษาตนเองแบ่งและแยกความแตกต่างออกไปในเซลล์ประเภทเฉพาะ. ปรับความแตกต่างของเซลล์ต้นกำเนิดในเซลล์ผู้ใหญ่จะถูกปรับอย่างชัดเจน; มิฉะนั้นพืชหรือสัตว์ที่ซับซ้อนอาจมีอยู่กับเนื้อเยื่อและอวัยวะที่สัมพันธ์กันมากมาย. ในทางตรงกันข้ามกับก้านเซลล์ที่เป็นผู้ใหญ่หรือเซลล์ที่แตกต่างสร้างโครงสร้างเฉพาะและทำหน้าที่บางอย่างและในหลาย ๆ กรณีสูญเสียความสามารถในการแบ่งปันและทวีคูณ.
ร้ายกาจหรือ «ที่แตกต่างกัน» เซลล์แตกต่างจากก้านและปกติเฉพาะในการที่พวกเขาถูกแบ่งออกอย่างไม่สามารถควบคุมได้และดำเนินการอันตรายจากการเพาะปลูกของร่างกาย. ความแตกต่างของเซลล์ต้นกำเนิดควรเปิดใช้งานทิศทางที่ถูกต้องและปิดเพื่อให้ผ้าที่จำเป็นถูกสร้างขึ้นในระบบอวัยวะต่างๆ. เซลล์ต้นกำเนิดรวมถึงเซลล์ต้นกำเนิดประสาทตามคำจำกัดความมีอยู่ในตัวอ่อน. เซลล์ต้นกำเนิดสามารถพบได้ในเลือดสายสะดือ. ในผู้ใหญ่เซลล์เหล่านี้อยู่ในไขกระดูกและอวัยวะอื่น ๆ ที่ต้องควบคุมการรักษาด้วยตนเอง.
คำถามของการมีจรรยาบรรณของการวิจัยเกี่ยวกับบุคคลในระยะแรกของการศึกษาของเซลล์ต้นกำเนิดโดยเน้นความเสี่ยงของการทดลองทางคลินิกก่อนวัยอันควร. รายงานการย้ายถิ่นฐานของเซลล์ต้นกำเนิดที่ดำเนินการในประเทศจีนโดยไม่คำนึงถึงผู้เชี่ยวชาญอิสระของข้อมูลวัตถุประสงค์สำหรับผู้ป่วยแต่ละรายก่อนและหลังเวลานานหลังจากการปลูกถ่ายไม่ได้ให้ข้อมูลทางวิทยาศาสตร์ที่จำเป็นเพื่อสร้างความปลอดภัยและประสิทธิผลของวิธีการนี้.
«เป็นเรื่องสำคัญที่ว่านักวิทยาศาสตร์และแพทย์จึงระมัดระวังการวางแผนการวิจัยทางวิทยาศาสตร์อย่างเคร่งครัดและต้องการมุ่งเน้นไปที่การทดลองในห้องปฏิบัติการที่สำคัญที่สามารถให้คำตอบสำหรับคำถามมากมายที่กำลังเผชิญกับวิธีการรักษานี้», - เขียน Lucy Brujahn ผู้อำนวยการวิทยาศาสตร์และรองประธานสมาคม «เบส» (เส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้าง). - «เพื่อให้การรักษาดังกล่าวปลอดภัยและมีความเป็นไปได้ของการใช้งานทางคลินิกก็เป็นสิ่งจำเป็นที่คุณสมบัติและความซับซ้อนของเซลล์ต้นกำเนิดต่างๆ.» ในการตอบสนองต่อข้อ จำกัด ของการวิจัยเซลล์ต้นกำเนิดซึ่งสามารถรับการจัดหาเงินทุนของรัฐบาลกลางสถาบันประสาทวิทยาอเมริกันและสมาคมประสาทวิทยาอเมริกัน - องค์กรวิชาชีพชั้นนำสองแห่งของนักประสาทวิทยาในสหรัฐอเมริกา - แสดงความมั่นใจที่ทำงานกับทั้งเซลล์ต้นกำเนิดของตัวอ่อนและผู้ใหญ่ควร ดำเนินการอย่างระมัดระวังและภายใต้การควบคุมที่เข้มงวด. สมาชิกขององค์กรเหล่านี้และประชาชนมีความกังวลเกี่ยวกับการปฏิบัติตามมาตรฐานทางจริยธรรมที่สำคัญในการศึกษาของเซลล์ต้นกำเนิดของตัวอ่อน.
มีปัญหาทางวิทยาศาสตร์สองวง. ก่อนเนื่องจากความจริงที่ว่าความน่าจะเป็นของความสำเร็จของการศึกษาแยกต่างหากจึงค่อนข้างต่ำสำหรับการพัฒนาอย่างรวดเร็วต่อไปการศึกษาแบบขนานเป็นสิ่งจำเป็นในทิศทางต่าง ๆ. สาระสำคัญของการวิจัย - ตัวอย่างและข้อผิดพลาดที่ระบุทิศทางที่ไม่มีประสิทธิภาพดังนั้นช่วยให้คุณสามารถมุ่งเน้นที่มีแนวโน้มมากขึ้น. ระหว่างจุดเริ่มต้นของการวิจัยทางวิทยาศาสตร์และการใช้ทางคลินิกของวิธีการมักเกิดขึ้น.
ดังนั้นความล่าช้าใด ๆ ในการกำหนดศักยภาพการรักษาของวิธีการในการรักษาความล่าช้าในการแนะนำวิธีการรักษานี้. ประการที่สองการกำจัดการวิจัยบางประเภทจากการจัดหาเงินทุนของรัฐบาลกลางสามารถนำไปสู่การสูญเสียการศึกษาดังกล่าวจากมุมมองของรัฐและการสูญเสียการควบคุมพวกเขาเช่นเดียวกับการเปลี่ยนแปลงของการศึกษาเหล่านี้ในประเทศอื่น ๆ. และนี่อาจทำให้เกิดความเสียหายต่อทั้งผู้ป่วยที่เฉพาะเจาะจงและชุมชนผู้ป่วยทั้งปวงแพทย์และนักวิทยาศาสตร์.
การศึกษาเซลล์ต้นกำเนิดให้ความหวังแก่ผู้ป่วยที่มีเส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้างและสามารถนำไปสู่การพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ที่ชะลอความคืบหน้าของโรค. แต่ความหวังนี้ควรจะรวมกันด้วยความระมัดระวังเนื่องจากการศึกษาเซลล์ต้นกำเนิดยังอยู่ในระยะแรกโดยทั่วไปและด้วยเส้นโลหิตตีบของแอมไบโอด้านข้างรวมถึงประสิทธิภาพที่ จำกัด ของผลกระทบทางเภสัชวิทยาทั้งหมดต่อหนูดัดแปลงพันธุกรรมและ ผู้ป่วยที่มีเส้นโลหิตตีบ amyotrophic ด้านข้างนิวเคลียร์. ในการศึกษาในอนาคตของเซลล์ต้นกำเนิดแพทย์นักวิทยาศาสตร์เช่นเดียวกับผู้ป่วยที่มีส่วนร่วมในพวกเขาควรใส่ใจกับประเด็นของจริยธรรมและความเข้มงวดทางวิทยาศาสตร์.
